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未來醫療,可能比電影更科幻?客製化治療如何走進真實世界

115/07/22 瀏覽次數 107

想像20年後的一個早晨,你帶著剛出生的孩子到醫院做例行檢查。櫃檯人員刷過健保卡,螢幕跳出的不只是姓名、年齡和病史,還有一份屬於孩子的「生命地圖」──他的基因資訊。

這份資料,將能讓醫師更了解這個獨一無二的身體。看診時,除了抽血數據、影像檢查和病史,醫師還能參考基因報告,判斷哪些藥物可能效果較好、哪些容易產生副作用,以及哪些疾病風險值得提早追蹤。

當未來的那一天到來,人們走進醫院時,可能不再是因為有了病狀,而是早在疾病發生之前,就已經收到來自身體的提醒。 而這樣看似存在於科幻電影裡的情節,其實,正一步步走進真實世界。

客製化醫療結合基因、影像、生物特徵與生活型態等資訊,協助醫師為患者規劃更精準的預防、診斷與治療方式。(圖片提供:Shutterstock)

客製化醫療結合基因、影像、生物特徵與生活型態等資訊,協助醫師為患者規劃更精準的預防、診斷與治療方式。(圖片提供:Shutterstock)

客製化醫療,從一體適用到量身打造

長久以來,人們對醫療的想像是:生病了,就去看醫生,並且醫師診斷後,會開立對應的藥物。 到目前為止,這套模式仍是現代醫療的重要基礎。不過,隨著科學家愈來愈了解人體,也發現了一個事實,那就是,即使是同一種疾病,只要發生在不同人身上,應對的方式便未必相同。

有人服藥後很快恢復健康,有人效果有限,甚至出現嚴重副作用;也就是說,就算同樣罹患癌症,兩位患者對相同治療的反應,便可能截然不同。

「過去的醫療比較偏向一體適用,一種病、一種藥可以治療全部的人;但客製化醫療,核心概念其實是因人而異、對症下藥。」臺北榮民總醫院醫學研究部基礎研究科鄭彥甫主任說。

他形容,客製化醫療就像從大量生產的成衣,走向客製化、量身訂製的服裝。因此,醫師診療時,便可以結合基因、生物特徵、生活型態與環境因素等,替每位患者找到更加適合的預防、診斷與治療方式。

而支撐著這場醫療變革的基石,就藏在人體的基因裡。

人體約有兩萬多個基因,它們如同生命藍圖,決定身體如何運作,也影響疾病風險、藥物反應與治療效果。基因定序技術幫助科學家解讀人體基因資訊。於是,隨著基因定序技術的成熟,如今,醫師得以更精準地找出疾病原因,也催生了基因療法、基因編輯與細胞治療等新興技術。

在鄭彥甫主任看來,客製化醫療代表的其實是醫療思維的轉變──醫療的焦點不再侷限於疾病,而是看得更宏觀,將焦點放回到個人的整體健康上,「我們的重點是要把『病人』治好,而不是把『疾病』治好。」

其中,細胞治療,便尤其能體現客製化醫療精神。

鄭彥甫主任以癌症治療為例。近年備受矚目的CAR-T細胞療法,就是利用病人自己的免疫細胞對抗癌症。研究人員先取出患者體內的T細胞,接著在病人體外,透過基因工程,替它裝上能辨識癌細胞的「導航系統」,大量培養後,再輸回人體,讓這些細胞主動追擊癌細胞。

這與傳統化療直接以藥物攻擊癌細胞的方式不同。CAR-T細胞療法更像是替病人的免疫細胞進行特訓,讓原本難以辨識癌細胞的T細胞,具備主動搜尋與攻擊目標的能力。從細胞採集、改造到輸回體內,每一步都根據患者本身的狀況設計,也讓醫療從追求「一體適用」,逐漸走向「一人一方」。

CAR-T細胞療法先取出患者T細胞,經基因工程改造與培養後,再輸回體內,協助免疫系統辨識並攻擊癌細胞。(圖片提供:Shutterstock)

CAR-T細胞療法先取出患者T細胞,經基因工程改造與培養後,再輸回體內,協助免疫系統辨識並攻擊癌細胞。(圖片提供:Shutterstock)

如果說細胞治療是重新訓練人體的免疫系統,那麼,基因療法則更像是直接回到疾病的源頭,修正生命藍圖中的錯誤。

鄭彥甫主任以先天性聽損案例分享,部分新生兒一出生便聽不見,並不是因為耳朵受傷,而是控制聽覺功能的基因發生變異,使得耳蝸內的感覺細胞無法正常運作。因此,基因療法的第一步,是先透過基因檢測找出致病原因,再利用經改造後、沒有致病性的病毒作為運送工具,將健康的基因送入細胞內,以補回缺失的功能。

當新的基因順利進入細胞後,便有機會重新製造正常蛋白質,避免疾病持續惡化,甚至能恢復功能。

先天性聽損的基因治療利用改造後的病毒作為運送工具,將健康的基因送入耳蝸內細胞,補回缺失的功能,進而修復聽覺。(AI重製圖,資料來源:臺北榮民總醫院醫學研究部基礎研究科鄭彥甫主任)

先天性聽損的基因治療利用改造後的病毒作為運送工具,將健康的基因送入耳蝸內細胞,補回缺失的功能,進而修復聽覺。(AI重製圖,資料來源:臺北榮民總醫院醫學研究部基礎研究科鄭彥甫主任)

而比基因療法更進一步的,則是近年備受關注的基因編輯技術。如果說,基因療法是在細胞裡補上一份正確的藍圖,那麼基因編輯更像是一把精準的「分子剪刀」,能直接修正發生錯誤的 DNA 序列,鄭彥甫主任說,「我們可以直接在DNA上做修復,把變異的基因序列改回正常的序列。」

於是,從重新訓練免疫細胞,到補上正常基因,甚至直接修復DNA,客製化醫療的目的,不只是為了控制症狀,更是逐漸介入疾病源頭,為部分過去無藥可醫的遺傳性疾病,帶來新的可能。

有限醫療資源下,如何兼顧公平與倫理?

鄭彥甫主任認為,客製化醫療並非取代現有醫療,而是與傳統模式互補。過去「一種病、一種藥」的大量生產模式,憑藉成熟製程與大量臨床證據,至今仍是照顧多數患者最有效率的方式;但對於罕見疾病或特殊基因變異患者而言,若能找出真正的致病原因,便有機會精準給藥,甚至從根本改善疾病。

但是,量身打造,也代表著更高的成本。

由於客製化醫療面對的往往是少數病患,每一種藥物都需要投入大量研發、臨床驗證與製造成本,技術門檻也遠高於傳統藥物。鄭彥甫主任指出,以目前已有健保給付的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因療法為例,一次治療費用更高達新臺幣數千萬元,絕非普通人能輕易負擔的費用;因此如何在有限醫療資源下兼顧公平,成為各國共同面對的課題。

「一個都不能少。」鄭彥甫主任認為,如何讓更多患者有機會接受新療法,同時兼顧健保財務與社會資源分配,需要醫界、政府與社會共同討論,並非單靠科技便能解決。

除了成本,倫理也是不可忽視的一道界線。

目前多數基因療法與基因編輯,都應用於患者的體細胞,不會影響下一代;但若未來將技術用於生殖細胞或胚胎,甚至改變外貌、智力等與疾病無關的特徵,便可能衍生「設計嬰兒」等倫理爭議。鄭彥甫主任強調,基因科技的目的應是治療疾病,而非任意改變人類特徵,而該如何畫出清楚的倫理紅線、建立清楚的規範,仍是全球持續討論的重要課題。

此外,客製化醫療要真正走進日常醫療,也不止於技術研發。從基因定序平臺、細胞製備中心,到法規制度、跨領域人才培育,都需要長期投入,面面俱到後,才能讓實驗室中的成果順利走向臨床。

當然,無論科技如何進步,醫療真正的核心始終是「人」。

以人為核心,每個人有適合自己的答案

如今,癌症患者已能依據基因特徵選擇治療方式;部分的罕見疾病患者,也因基因療法迎來新的希望。未來,當人工智慧進一步整合基因資訊、電子病歷、醫學影像與穿戴裝置蒐集的大量健康數據,醫師不只能診斷疾病,更有機會預測疾病風險、模擬治療效果,讓醫療從「治療疾病」逐漸走向「管理健康」。

鄭彥甫主任認為,目前發展最快、最具潛力的,仍是基因變異造成的遺傳性疾病,「這一塊已經有很好的研究成果,也有很大的發展機會。」他相信,只要持續投入基礎研究、人才培育與臨床轉譯,臺灣在客製化醫療領域仍具備相當優勢,「如果我們持續深耕,我相信臺灣在亞洲是有機會站在領先位置的。」

或許未來醫療真正改變的,是重新定義人們對健康、疾病與治療的想像。當醫療愈來愈了解每一位獨一無二的個體,它所真正追求的,是讓每個人都能獲得最適合自己的照護,是讓人能在科技與人本之間,找到屬於自己的答案。

資料來源

專訪臺北榮民總醫院醫學研究部基礎研究科鄭彥甫主任

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